FDA Hanya Diluluskan Esbriet dan Ofev untuk Fibrosis Pulmonari Idiopathik.
Pada Oktober 2014, FDA meluluskan dua ubat baru, pirfenidone (Esbriet) dan nintedanib (Ofev), untuk rawatan fibrosis pulmonari idiopatik. Fibrosis pulmonari idiopatik adalah penyakit yang dahsyat yang membunuh kebanyakan orang yang didiagnosis dengannya dalam beberapa tahun yang singkat. Sebelum penemuan pirfenidone dan nintedanib, tiada pilihan ubat-ubatan khusus untuk orang yang mempunyai penyakit ini.
Apakah fibrosis Pulmonari idiopatik?
Fibrosis pulmonari idiopatik adalah penyakit kronik atau jangka panjang yang memusnahkan ruang kecil di dalam paru-paru (interstitia). Walaupun terdapat data terhad mengenai kelaziman penyakit yang tepat, Persatuan Lung Amerika menganggarkan bahawa ia mencecah 140,000 orang Amerika. Semasa membaca kesusasteraan, saya melihat anggaran yang lebih rendah apabila penyakit itu ditakrifkan dengan lebih ketat (sila alasannya), dengan itu menjejaskan mana-mana daripada 14 dan 28 orang setiap 100,000. Orang yang mengidap penyakit itu biasanya berumur 50 tahun ke atas, dan penyakit ini memberi kesan kepada lebih banyak lelaki daripada wanita.
Tiada siapa yang tahu apa yang menyebabkan fibrosis pulmonari idiopatik (itulah sebabnya ia dipanggil gangguan idiopatik ). Apa yang kita tahu ialah bahawa penyakit mematikan ini semakin meningkat di paru-paru-paru-paru adalah organ elastik-menjadikannya lebih sukar untuk bernafas. Daripada nota, fibrosis pulmonari idiopatik adalah penyakit paru-paru yang ketat yang mengurangkan jumlah paru-paru.
Setelah didiagnosis, usia median untuk bertahan hidup bagi orang yang mengalami penyakit ini hanya 4 tahun.
Fibrosis pulmonari idiopatik menyebabkan keradangan dan perubahan fibrotik (parut) dalam tisu paru-paru (parenchyma) yang secara mekanikal dikaitkan dengan kapilari pulmonari dalam alveoli. Oleh itu, kapilari pulmonari dalam alveoli dimusnahkan; kapilari pulmonari terlibat dalam pertukaran oksigen dan memperkenalkan darah kaya oksigen ke dalam badan.
Dalam erti kata lain, pada orang dengan fibrosis pulmonari idiopatik, parut dalam tisu paru-paru membungkus keupayaan untuk kapilari pulmonari untuk menapis oksigen dari udara yang kita nafas.
Fibrosis paru-paru idiopatik menyebabkan sukar untuk bernafas selepas melakukan pemeriksaan. Ia juga menyebabkan batuk dan perubahan bunyi paru semasa peperiksaan. Ramai simptom penyakit ini adalah sistemik atau badan yang luas, juga, termasuk keletihan, penurunan berat badan dan clubbing jari dan jari kaki. Pemeriksaan CT resolusi tinggi (bayangkan x-ray terperinci über) menunjukkan penampakan atau penampakan dan "sarang lebah" rupa di mana perubahan fibrotik telah berlaku. Biopsi pembedahan menyediakan diagnosis definitif penyakit. Apabila fibrosis pulmonari berlangsung, ia membawa kepada pelbagai keadaan komorbid atau bersambung termasuk kegagalan pernafasan, kegagalan jantung dan hipertensi pulmonari .
Walaupun kita tidak pasti apa sebenarnya yang menyebabkan fibrosis pulmonari idiopatik, kita tahu bahawa terdapat beberapa faktor risiko yang mungkin untuk penyakit ini:
- rokok
- jangkitan paru-paru virus
- penyedutan gas, asap, debu dan zarah kecil yang lain
- GERD (penyakit refluks gastroesophageal AKA sakit perut kronik)
- genetik
Fibrosis paru-paru idiopatik terkenal kerana kekurangan rawatan yang baik dan berkesan.
Walaupun sesetengah orang tetap stabil untuk masa yang lama selepas diagnosis, kebanyakannya decompensate atau memburuk walaupun dengan rawatan. Rawatan semasa bertujuan untuk gejala penyakit atau percubaan untuk mengehadkan keradangan dan parut. Prednisone, steroid, sering digunakan untuk membantu mengekang keradangan. Ramai orang dengan fibrosis pulmonari idiopatik juga menerima oksigen tambahan dan pemulihan paru-paru. Akhirnya, satu-satunya pilihan rawatan bagi orang-orang dengan fibrosis pulmonari idiopatik ialah pemindahan paru-paru.
Apa itu Pirfenidone (Esbriet) dan Nintedanib (Ofev)?
Dalam ujian klinikal, pirfenidone (Esbriet) dan nintedanib (Ofev) telah ditunjukkan untuk mengurangkan fibrosis atau parut, dan oleh itu memperlambat perkembangan penyakit.
Pirfenidone mempunyai banyak mekanisme tindakan yang mungkin dan ubat oral. Dalam ujian klinikal Tahap 3, hampir separuh peserta dengan fibrosis paru idiopatik ringan hingga sederhana yang menerima pirfenidone menyaksikan kemerosotan dalam kapasiti terpaksa menurun. Langkah ini menunjukkan perkembangan penyakit yang tertangguh. Para peserta mengalami manfaat positif lain termasuk penambahbaikan dalam jarak berjalan kaki 6 minit dan penurunan kematian (jumlah kematian) dalam tempoh kajian selama 52 minggu. Kesan buruk rawatan yang mungkin boleh diurus dan terhad kepada sensitiviti, kekejangan perut, mual dan muntah.
Nintenanib adalah inhibitor tyrosine-kinase dan seperti pirfenidone adalah ubat oral. Antara proses biologi lain, tyrosine kinase terlibat dalam perubahan parut dan fibrotik. Dalam ujian klinikal Fasa 3, seperti pirfenidone, nintenanib juga melambatkan perkembangan fibrosis pulmonari idiopatik seperti yang diukur oleh pengurangan kadar penurunan kapasiti vital terpaksa. Kesan-kesan buruk yang berpotensi termasuk cirit-birit, mual, muntah, sakit kepala, peningkatan tekanan darah, dan meningkatkan enzim hati (penunjuk disfungsi hati). Akhirnya, Ofev adalah teratogen yang tidak boleh diambil semasa hamil kerana takut kecacatan janin atau kematian.
Apakah Pirfenidone (Esbriet) dan Nintedanib (Ofev) Berarti untuk Anda?
Jika anda atau seseorang yang anda kenali mempunyai fibrosis pulmonari idiopatik, kelulusan pirfenidone (Esbriet) dan nintedanib (Ofev) Adalah satu kejayaan perubatan sebenar yang harus dialu-alukan sebagai berita baik. Walau bagaimanapun, beberapa isu perlu dijelaskan sebelum ubat-ubatan ini benar-benar mencari tempat mereka dalam perubatan klinikal. Pertama, tidak jelas sama ada pirfenidone dan nintendanib harus digunakan secara berasingan atau serentak semasa merawat fibrosis pulmonari idiopatik. Sekiranya digunakan bersama-sama, kami tidak pasti ubat yang harus digunakan dahulu. Jika digunakan secara berasingan, kami tidak pasti sama ada ubat-ubatan itu akan memaparkan kesan sinergi atau peningkatan. Kedua, kita tidak pasti sama ada sesetengah orang sangat responsif ("responden") sama ada atau kedua-dua ubat ini. Ketiga, kita tidak tahu sama ada ubat-ubatan itu akan terus menaikkan perkembangan fibrosis pulmonari idiopatik melepasi tempoh ujian hampir setahun.
Pada catatan terakhir, jika anda atau orang yang disayangi mempunyai fibrosis pulmonari idiopatik, pertimbangkan untuk mempelajari lebih lanjut mengenai kumpulan sokongan untuk penyakit ini di Persatuan Lung Amerika atau National Heart, Lung, and Blood Institute.
Sumber terpilih
"Bukti Terkini Rawatan Farmakolia Fibrosis Pulmonari Idiopathik" oleh JR Covvey dan rakan-rakan yang diterbitkan dalam Annals of Pharmacotherapy pada tahun 2014. Diakses dari PubMed pada 11/4/2014.
Naureckas ET, Solway J. Bab 252. Gangguan Fungsi Pernafasan. In: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Prinsip Perubatan Dalaman Harrison, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Diakses pada 04 November 2014.
Kemp WL, Burns DK, Brown TG. Bab 13. Patologi paru-paru. Dalam: Kemp WL, Burns DK, Brown TG. eds. Patologi: Gambar Besar . New York, NY: McGraw-Hill; 2008 Diakses pada 04 November 2014.
Raja TE, Jr .. Bab 261. Penyakit Paru Interstisial. In: Longo DL, Fauci AS, Kasper DL, Hauser SL, Jameson J, Loscalzo J. eds. Prinsip Perubatan Dalaman Harrison, 18e. New York, NY: McGraw-Hill; 2012. Diakses pada 04 November 2014.
"Panas nafas: langkah besar ke depan untuk fibrosis pulmonari idiopatik" oleh CJ Ryerson dan HR Collard dari BMJ yang diterbitkan pada September 2014. Diakses dari PubMed pada 11/4/2014.