Bagaimanakah Anda Dapat Menggunakan Ubat Pengambilan Ubat Penyelidikan?
Apakah yang dimaksudkan dengan penggunaan dadah belas kasihan untuk pesakit kanser? Fikirkan soalan-soalan ini:
Apa yang berlaku jika terdapat hanya satu rawatan yang diteliti yang dapat membantu anda, tetapi anda tidak memenuhi syarat pendaftaran percubaan klinikal? Bagaimana jika anda telah gagal semua rawatan alternatif kecuali rawatan yang menjanjikan yang belum diluluskan oleh FDA?
Apabila ini berlaku, FDA mempunyai pelan sandaran. Ini dipanggil pengecualian penggunaan belas kasihan atau akses yang diperluaskan kepada dadah penyiasatan.
Apakah Makna dan Tujuan "Penggunaan Ubat-ubatan yang Mengasihi?"
Penggunaan dadah yang kompas ini merujuk kepada penggunaan ubat penyiasat (ubat percubaan) atau peranti perubatan (yang belum diluluskan oleh FDA) di luar percubaan klinikal untuk rawatan apabila tidak ada rawatan memuaskan alternatif yang tersedia. Sebelum kelulusan FDA, ubat penyiasatan tidak boleh dijual atau dipasarkan di Amerika Syarikat.
Apakah itu Drug Baru Penyelidikan (IND)? - Kajian Ujian Klinikal dan Proses Kelulusan FDA
Sebelum membincangkan penggunaan dadah belas kasihan, ia dapat membantu untuk membuat cadangan dan menggambarkan proses ubat atau prosedur baru seperti yang dikembangkan, dan akhirnya sama ada ditolak atau diluluskan oleh proses kelulusan FDA untuk digunakan oleh orang awam. Untuk perbincangan ini, saya akan menghadkan proses untuk ubat sahaja.
Langkah pertama penyelidik menggunakan apabila menilai ubat yang mungkin melibatkan kajian bukan manusia. Ubat baru dalam penetapan ini diuji sama ada pada sel-sel kanser yang ditanam dalam hidangan di makmal, atau pada haiwan lain, seperti tikus. Apabila kajian ini dianggap cukup lengkap, ujian manusia akan melalui 3 fasa ujian klinikal .
Kajian klinikal Fasa 1 dilakukan pada bilangan kecil orang, dan direka untuk menjawab soalan: "Adakah dadah itu selamat?" Ujian Fasa 2 adalah langkah seterusnya, yang direka untuk menjawab soalan: "Adakah rawatan itu berfungsi?" Peringkat terakhir sebelum kelulusan FDA (atau penolakan) adalah fasa 3 percobaan klinis, percobaan yang digunakan untuk menjawab pertanyaan: "Apakah perawatan lebih baik daripada perawatan yang diluluskan, atau dengan sedikit efek samping?"
Menggunakan senario ini, penggunaan dadah belas kasihan adalah penggunaan ubat yang ada dalam salah satu fasa kajian klinikal sebelum kelulusan FDA, tetapi bukan sebagai peserta dalam salah satu percobaan klinikal.
Bilakah Seseorang Dapat Kelayakan Penggunaan Dadah Mengasihani (Pengecualian Penggunaan Yang Sempurna)?
Sebaik-baiknya, pesakit kanser yang mungkin mendapat manfaat daripada ubat baru penyelidikan (IND) akan didaftarkan dalam percubaan klinikal aktif yang sedang mengkaji dadah tersebut . Yang mengatakan, sesetengah orang yang mungkin mendapat manfaat daripada ubat yang dipelajari mungkin tidak sesuai dengan kriteria khusus untuk pendaftaran dalam percubaan klinikal tersebut atas sebab-sebab seperti umur, rawatan sebelumnya, status prestasi, atau syarat tidak termasuk yang lain. Dalam kes ini, 2 kriteria mesti dipenuhi:
- Tidak semestinya terapi alternatif yang memuaskan untuk mendiagnosis, memantau atau merawat penyakit serius, dan
- Risiko yang mungkin kepada orang dari ubat penyiasatan (atau prosedur) tidak lebih besar daripada risiko kemungkinan dari penyakit itu sendiri.
Apakah Akses Yang Diperluas ke Dadah Penyiasatan?
Jika anda membaca melalui dokumen FDA, anda mungkin tertanya-tanya apa perbezaannya antara akses yang diperluas dan pengecualian menggunakan belas kasihan, atau jika ia digunakan secara bergantian. Jawabannya ialah terdapat 3 peringkat akses yang diperluas, dengan yang pertama merujuk kepada penggunaan oleh individu pesakit. Tingkatan ini termasuk:
- Penggunaan dadah penyiasatan untuk pesakit individu
- Populasi pesakit bersaiz sederhana (sehingga 100), dan
- Kumpulan pesakit yang lebih besar (lebih daripada 100)
Keperluan untuk Akses Individu kepada Penyiasatan Dadah untuk Kanser
Syarat-syarat berikut mesti dipenuhi untuk memohon akses individu:
- Ubat (atau prosedur) mestilah untuk diagnosis, pemantauan, atau rawatan penyakit yang serius.
- Pesakit mestilah tidak layak untuk sebarang ujian klinikal berterusan dadah.
- FDA mesti menentukan bahawa pengecualian menggunakan belas kasihan tidak akan mengganggu sebarang peringkat percubaan klinikal berterusan dadah.
- Tidak semestinya alternatif yang memuaskan atau rawatan setanding yang tersedia untuk pesakit, atau pesakit tidak dapat bertolak ansur dengan terapi alternatif ini.
- Pesakit mestilah mempunyai diagnosis kanser yang mana ubat penyiasatan telah menunjukkan aktiviti. Dalam erti kata lain, FDA mesti menentukan bahawa terdapat bukti yang cukup bahawa ubat adalah selamat dan berkesan untuk membenarkan penggunaannya untuk pesakit tertentu.
- Pesakit biasanya mesti menjalani rawatan standard yang tidak berjaya.
- Ubat tersebut mesti digunakan untuk keadaan serius atau mengancam nyawa, di mana risiko rawatan eksperimen melebihi risiko tidak menerima rawatan. Dalam erti kata lain, risiko, termasuk kematian, rawatan eksperimen dianggap kurang daripada risiko kematian daripada penyakit tanpa rawatan.
- Mendapat ubat melibatkan penyertaan aktif kedua-dua doktor dan pesakit
- Doktor mesti bersedia untuk menguruskan dadah dan melengkapkan pemantauan rawatan
- Syarikat yang membuat dadah mesti bersetuju untuk menyediakan ubat (FDA tidak boleh "memaksa" syarikat itu untuk menyediakan ubat itu.) Jika syarikat meminta bayaran untuk ubat, pesakit mesti memberikan bayaran ini.
- FDA, selepas menerima permohonan itu, akan membuat keputusan sama ada untuk membenarkan pengecualian penggunaan belas kasihan. Adalah penting untuk diperhatikan bahawa walaupun ini terdengar seperti proses yang sukar, sejak tahun 2009 FDA telah meluluskan majoriti besar jika permohonan penyelidikan baru yang telah diterima oleh FDA .
Proses Permohonan untuk Kegunaan Dadah Mengasihi
Terdapat 2 jenis aplikasi untuk kegunaan belas kasihan. Ini termasuk:
- Kegunaan Kecemasan - Dalam keadaan kecemasan permintaan boleh dibuat melalui telefon (atau bentuk komunikasi yang pesat) dan pegawai FDA boleh memberi kebenaran melalui telefon untuk memulakan rawatan. Doktor yang merawat mesti mengikuti kebenaran lisan ini dengan permohonan kegunaan dadah penyelidikan bertulis dalam masa 15 hari selepas kebenaran verbal FDA menggunakan dadah. (Sekiranya tidak ada masa yang cukup untuk mendapatkan kelulusan Lembaga Penilai Penyiasatan (LHDN) dalam situasi yang timbul, rawatan mungkin bermula tanpa kelulusan LHDN selagi LHDN diberitahu oleh doktor yang menyediakan rawatan kecemasan dalam tempoh 5 hari bekerja.)
- Penggunaan Sayang (Akses Pesakit Tunggal) - Kecuali terdapat kecemasan yang mengancam nyawa, doktor yang merawat mesti melengkapkan permohonan penggunaan ubat baru yang disiasat. Sebaik sahaja permohonan ini dihantar kepada FDA, FDA mempunyai tempoh 30 hari di mana permohonan itu boleh dikaji semula dan keputusan dibuat untuk penerimaan atau penafian. Perlu diingat bahawa kebanyakan masa, keputusan akan dikongsi dengan doktor yang merawat secepat mungkin.
(Oleh sebab maklumat ini berubah dengan masa, periksa sumber FDA yang disenaraikan di bahagian bawah artikel ini untuk maklumat paling terkini)
Apa yang Anda Perlu Tahu sebagai Pesakit
Terdapat beberapa perkara yang harus diingat jika anda mempertimbangkan penggunaan ubat penyiasatan. Ini termasuk:
- Dadah (atau prosedur) mungkin mempunyai risiko yang serius.
- Oleh kerana ubat (atau prosedur) belum diluluskan oleh FDA, tidak diketahui jika ubat penyiasatan lebih baik daripada atau lebih buruk daripada ubat standard. Anda mungkin tidak menerima apa-apa manfaat tambahan daripada ubat itu.
- Kesan sampingan jangka pendek dan kesan sampingan jangka panjang ubat masih belum diketahui sepenuhnya.
Tanggungjawab Doktor Anda dalam Penggunaan Dadah Pengasih
Apabila memohon penggunaan dadah belas kasihan, anda akan merawat ahli onkologi (yang anda lihat sendiri untuk dijaga) yang akan bertanggungjawab terhadap permohonan, pentadbiran, dan dokumentasi rawatan.
- Doktor yang merawat mesti mengisi permohonan seperti yang dinyatakan di atas.
- Doktor yang merawat akan bertanggungjawab menyerahkan protokol rawatan dan membuktikan FDA dengan laporan hasil rawatan, ringkasan, dan apa-apa kesan sampingan.
- Doktor yang bertanggungjawab bertanggungjawab untuk mendapatkan ubat dari pengilang / pemaju, dan untuk mengambil kira apa-apa ubat yang tersisa setelah rawatan dilakukan.
- Doktor yang merawat mesti bersetuju untuk memantau pesakit sepanjang rawatan, mengikuti semua garis panduan dan tanggungjawab ketika dia mengambil peranan penyidik untuk pesakit ini.
Sumber:
Institut Kanser Kebangsaan. Akses kepada Dadah Penyiasatan. Dikemaskini 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet
Pentadbiran Makanan dan Dadah Amerika Syarikat (FDA). Akses Yang Diperluas (Penggunaan Sayang). Dikemaskini 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm
Pentadbiran Makanan dan Dadah Amerika Syarikat (FDA). Akses Yang Diperluas: Maklumat untuk Pesakit. Dikemaskini 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm
Pentadbiran Makanan dan Dadah Amerika Syarikat (FDA). Akses Yang Diperluas: Maklumat untuk Pakar Perubatan. Dikemaskini 12/15/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm
Pentadbiran Makanan dan Dadah Amerika Syarikat (FDA). IDE Early / Expanded Access. Dikemaskini 03/26/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm