Kita kini boleh memprogram semula badan kita
FDA telah meluluskan rawatan terapi gen untuk kali pertama-langkah bersejarah dalam sejarah perubatan. Rawatan baru- Kymriah (tisagenlecleucel) -menggunakan sel T yang diubah suai untuk melawan leukemia.
Kelulusan Kymriah berfungsi sebagai penghubung untuk kelulusan bentuk terapi gen yang lain yang akan bertarung dengan kanser dan penyakit serius lain menggunakan pendekatan novel dan menarik: memprogram semula badan melalui cara tiruan.
Terapi Gen Teras Sel
Terapi gen berasaskan sel merujuk kepada amalan memperkenalkan bahan genetik baru ke dalam populasi sel tertentu dan kemudian memperkenalkan semula sel-sel yang diubahsuai ke dalam badan. Sekali dalam tubuh, sel-sel baru ini dapat menghasilkan protein yang membantu melawan kanser atau penyakit lain yang serius.
Kymriah melibatkan pengenalan sel T yang diubahsuai secara genetik-sejenis limfosit, atau sel darah putih-ke dalam badan. Sel T yang diubahsuai ini mengiktiraf dan menyerang sel leukemia.
Terapi gen lebih sesuai untuk kemoterapi kerana terapi gen kurang toksik. Kemoterapi memberi kesan kepada seluruh tubuh dan menyebabkan kesan buruk pada seluruh badan. Dengan terapi gen berasaskan sel, sel-sel semula kejuruteraan dilancarkan secara tempatan dan melawan tumor khusus.
Selain menjadi terapi gen, Kymriah juga merupakan agen imunoterapeutik. Imunoterapi memanfaatkan kuasa sistem imun untuk merawat penyakit.
Kymriah Dijelaskan
Dalam istilah teknikal, Kymriah Novartis adalah terapi antigen chimeric antigen eksperimen (CAR) terapi sel yang digunakan untuk merawat relapsed atau refraktori (iaitu tahan terhadap rawatan) leukemia limfoblastik akut B-sel.
Kymriah adalah bentuk imunoterapi yang disesuaikan di mana sel T sendiri pesakit pertama dikumpulkan dan kemudian dihantar ke pusat pembuatan.
T-sel dituai menggunakan prosedur yang dipanggil leukapharesis.
Di pusat pembuatan, sel-sel T ini diubah suai untuk memasukkan gen yang kod untuk ekspresi CAR. Sel-sel yang diubah suai ini kemudian dimasukkan ke dalam pesakit. Sekali dalam tubuh, CARs menargetkan antigen spesifik yang disebut CD19 yang terletak di permukaan sel leukemia dan membunuh sel-sel kanker ini. Sekali dalam darah, sel-sel T diubahsuai ini tumbuh dan berkembang untuk membasmi kanser dalam masa dua atau tiga minggu.
Pakar-pakar di FDA berdasarkan kelulusan Kymriah mereka dalam lengan tunggal percubaan klinikal fasa II di mana 63 kanak-kanak, remaja, dan orang dewasa muda dengan leukemia limfoblastik akut B-sel yang berulang atau refraktori menerima satu dos rawatan. Daripada peserta ini, 83 peratus menjadi remisi selepas tiga bulan. Selain itu, 75 peratus kekal bebas daripada penyakit selepas enam bulan. Yang penting, Kymriah diberikan penamaan Prioriti dan Terapi Terapi oleh FDA.
Leukemia lymphoblastic akut adalah kanser tulang sumsum dan darah. Ia menyebabkan tubuh membuat limfosit yang tidak normal. Sel-sel darah yang tidak normal dengan cepat mengumpul sel darah yang sihat dalam sumsum tulang. Kita memerlukan sel darah kita untuk terus hidup.
Apabila jumlah sel darah normal menurun secara mendadak, kematian boleh berlaku.
Walaupun orang dewasa yang lebih tua boleh mengembangkan SEMUA, ia adalah terutamanya penyakit kanak-kanak. Kira-kira 90 peratus kanak-kanak dengan SEMUA masuk ke pengasingan selepas rawatan. Kymriah diluluskan untuk digunakan pada pesakit yang berusia lebih muda dari 25 tahun dan mempunyai sama ada kanser yang berulang atau kanser yang tahan terhadap rawatan.
Kebimbangan Mengenai Kymriah
Satu mengenai kesan sampingan negatif terhadap sebarang jenis terapi antibodi monoklonal adalah sindrom pelepasan sitokin, tindak balas infusi yang juga dikenali sebagai ribut sitokin. Cytokines adalah protein kecil yang dirembes oleh sel dan mempunyai kesan pada sel lain.
Pada kebanyakan orang, gejala sindrom pelepasan sitokin adalah ringan atau sederhana dan boleh dirawat dengan mudah. Gejala-gejala ini termasuk:
- tekanan darah rendah
- keletihan
- takikardia
- sakit kepala
- demam
- loya
- menggigil
- ruam
- tekak gatal
- masalah pernafasan
Walau bagaimanapun, pesakit yang mempunyai kanser darah-SEMUA-adalah berisiko tinggi mengalami ribut sitokin yang teruk dengan gejala yang mengancam nyawa. Atas sebab ini, infusi perlu dilakukan di pusat-pusat yang tinggi dengan pakar yang dilatih untuk menguruskan komplikasi yang serius seperti ribut sitokin.
Akhirnya, Kymriah dijangka membelanjakan kira-kira $ 500,000. Walau bagaimanapun, rawatan dengan Kymriah masih lebih murah berbanding pemindahan tulang sumsum, yang biasa digunakan dalam rawatan leukemia.
A Word From
Refraktori atau kambuhan SEMUA adalah penyakit yang mematikan. Kelulusan Kymriah memberikan harapan kepada beberapa ratus orang muda di Amerika Syarikat yang tidak mempunyai pilihan rawatan yang tersisa. Ia telah terbukti berkesan dalam ujian klinikal. Walau bagaimanapun, ujian klinikal adalah terhad dalam tempoh, dan ia masih dapat dilihat sama ada Kymriah boleh menggerakkan remisi seumur hidup.
Dalam istilah yang menyapu, kelulusan oleh FDA sebagai satu bentuk terapi gen untuk kali pertama menggantikan ubat baru: usia di mana kita dapat memprogram semula sel-sel kita untuk melawan kanser dan penyakit maut yang lain.
> Sumber:
> Breslin S. Cytokine-release syndrome: gambaran keseluruhan dan implikasi kejururawatan. Jurnal Klinik Onkologi Kejururawatan. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Panel OK Terapi CAR T untuk Leukemia. Penemuan Kanser. 27 Julai 2017.
> Pelepasan Berita FDA. Kelulusan FDA membawa terapi gen pertama ke Amerika Syarikat. 30 Ogos, 2017.
> Tinggi KA. Terapi Gen dalam Perubatan Klinikal. Dalam: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Prinsip Perubatan Dalaman Harrison, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Gangguan Sel Putih. In: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, KP Tinggi, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Perubatan Geriatrik dan Gerontologi Hazzard, 7e New York, NY: McGraw-Hill.