Keputusan menunjukkan bahawa ubat ini boleh melambatkan penyakit Alzheimer
Saya tidak suka menulis artikel tentang demensia dan penyakit Alzheimer . Penyakit Alzheimer adalah penyakit yang menyedihkan. Ia berjalan tanpa henti. Dadah yang diluluskan oleh FDA untuk merawat penyakit ini seperti Aricept, Nemenda, dan Cognex tidak banyak memperlahankan kursus klinikalnya.
Kebanyakan pakar neurologi tahu bahawa ubat-ubatan adalah nilai yang sangat terhad kepada pesakit mereka dengan penyakit Alzheimer.
Walau bagaimanapun, orang yang dikasihi memohon ubat-ubatan ini dengan harapan bahawa medan-medan ini dapat membantu dalam beberapa cara yang kecil. Akhirnya, rawatan yang terbaik bagi mereka yang mengalami penyakit Alzheimer adalah pengasuh yang penuh kasih sayang yang tidak hanya mengekalkan kualiti kehidupan yang baik untuk orang yang mempunyai penyakit itu tetapi juga kualiti hidup bagi pengasuhnya sendiri.
Walaupun kebencian umum saya untuk menulis artikel tentang penyakit Alzheimer, saya telah bersetuju dengan diri saya untuk menutupi penyakit itu hanya jika beberapa percubaan ubat klinikal menunjukkan perlambatan penurunan kognitif pada mereka yang mengidap penyakit ini. Baru-baru ini, hasil yang sangat awal dari ujian yang melibatkan aducanumab Biogen menunjukkan bahawa antibodi monoklonal ini dapat menghalang perkembangan klinik penyakit Alzheimer.
Penyakit Alzheimer adalah bentuk demensia yang paling biasa. Di Amerika Syarikat, kira-kira 5 juta rakyat Amerika berumur 65 tahun dan lebih tua hidup dengan penyakit ini. Kursus penyakit Alzheimer adalah perlahan dan tidak dapat dipulihkan.
Lama kelamaan, Alzheimer menghancurkan ingatan, pemikiran, dan pemikiran. Akhirnya, seseorang yang mempunyai penyakit yang dahsyat ini terselamat tidak mampu melakukan tugas dan aktiviti yang paling sederhana dalam kehidupan seharian.
Penjelasan semasa kami untuk patologi penyakit Alzheimer adalah terhad kepada "hipotesis amiloid ." Khususnya, neurodegeneration dikaitkan dengan deposit peptida amyloid-beta (Aß) dalam plak tisu otak.
Pengumpulan Aß memacu patogenesis penyakit Alzheimer. Faktor penyumbang lain melibatkan perut neurofibrillary yang terdiri daripada tau protein. Ketidakseimbangan antara pengeluaran Aß dan pembersihan Aß membawa kepada pembentukan kusut ini.
Sehingga kini, satu antibodi berlainan telah dibangunkan untuk memerangi penyakit Alzheimer dengan mensasarkan amiloid. Khususnya, aducanumab antibodi berfungsi dengan mencetuskan phagocytosis-reseptor Fc-reseptor plak Aß. Dengan kata lain, aducanumab merangsang fagosit badan kita sendiri untuk mencerna Aß.
Dalam tahun-tahun kebelakangan ini, "hipotesis amyloid" telah dipersoalkan dengan serius dan dilabelkan oleh ramai pakar yang terlalu banyak dimajukan. Kami masih tidak mempunyai pengesahan klinikal untuk hipotesis, dan ramai yang percaya bahawa pengumpulan Aß mungkin merupakan sebahagian daripada proses yang lebih besar dan tidak difahami yang menyebabkan neurodegeneration. Lebih khusus lagi, pada mereka yang mempunyai penyakit Alzheimer, deposit Aß mendahului kemerosotan kognitif sebanyak 10 hingga 15 tahun sekali gus menyebabkan cadangan hubungan sebab-dan-mudah. Selain itu, metabolisme protein prekursor amil (APP) menghasilkan bukan sahaja Aß tetapi juga serpihan lain yang boleh memainkan peranan dalam patogenesis Alzheimer.
Berdasarkan keputusan interim percubaan klinikal Tahap 1b aducanumab yang dipanggil PRIME, Biogen telah komited untuk percubaan klinikal Tahap 3 dadah.
Berikut adalah beberapa hasil interim ini:
- Rawatan dengan aducanumab mengakibatkan pengurangan plak amiloid pada orang dengan penyakit Alzheimer prodromal atau ringan.
- Pengurangan plak divisualisasikan menggunakan pengimejan PET, dan pengurangan ini adalah dos- dan bergantung kepada masa.
- Selepas satu tahun rawatan, pesakit dengan penyakit awal Alzheimer menunjukkan perlakuan klinikal yang perlahan dalam kecacatan kognitif seperti yang dijanjikan oleh Pemeriksaan Status Mental (MMSE) dan Penilaian Dementia Kognitif.
- Toleransi keselamatan dan pesakit aducanumab boleh diterima. Beberapa kesan buruk termasuk sakit kepala dan ARIA (amalan yang berkaitan dengan amiloid yang berkaitan).
Agar ubat Alzheimer atau sebarang ubat baru yang diluluskan oleh FDA, ia mesti melalui ujian klinikal Fasa 3. Seperti yang dibincangkan dalam artikel baru-baru ini yang bertajuk "Percubaan penting untuk penghalang b-secretase dalam Alzheimer" dari Alam Bioteknologi , beberapa pengilang dadah ubat Alzheimer tergesa-gesa untuk ujian Fasa 3. Amalan ini berisiko kerana hasil klinikal yang tidak penting dari percubaan Tahap 3 akan menutup perkembangan dadah. Lagipun, tiada siapa yang mahu melabur dalam ubat "terbakar".
Hanya kerana ubat gagal untuk menunjukkan keputusan penting secara klinikal semasa satu percubaan Tahap 3 tertentu tidak semestinya bermaksud bahawa ubat tidak berfungsi. Contohnya, ubat mungkin berkesan pada dos yang berbeza daripada yang diuji. Atau, beberapa ubat berfungsi dengan baik pada populasi tertentu. Daripada melewati Rubicon dan melakukan percubaan Tahap 3, adalah idea yang baik untuk melakukan percubaan Fasa 2 percubaan dan lebih baik memahami ubat dan kesannya. Sebaliknya, Biogen telah memutuskan untuk meneruskan percubaan klinikal Tahap 3 berdasarkan hasil interim yang menggalakkan dari percubaan Fasa 1b (berkuasa rendah).
Jika anda atau orang yang disayangi menderita penyakit Alzheimer, sila baca artikel ini dalam konteks dan tanpa harapan palsu. Biogene masih beberapa saat dari pengesahan untuk aducanumab, dan kami masih memerlukan lebih banyak hasil klinikal. Walaupun hasil awal mengenai aducanumab adalah menjanjikan, ubat Alzheimer terkenal kerana gagal memotong mustard, dan kita masih belum menyedari rawatan yang benar-benar berkesan yang bertujuan untuk melambatkan perkembangan penyakit ini.
Sumber terpilih
Artikel berjudul "The Amyloid Hipotesis Penyakit Alzheimer: Kemajuan dan Janji di Jalan ke Terapeutik" oleh J Hardy dan DJ Selkoe yang diterbitkan dalam Sains pada tahun 2002. Diakses pada 3/22/2015.
Ropper AH, Samuels MA, Klein JP. Bab 39. Penyakit Degeneratif Sistem Saraf. In: Ropper AH, Samuels MA, Klein JP. eds. Prinsip Neurologi Adams & Victor, 10e . New York, NY: McGraw-Hill; 2014. Diakses pada 22 Mac 2015
Artikel bertajuk "Ujian Penting untuk penghalang ß-secretase dalam Alzheimer oleh Cormac Sheridan yang diterbitkan dalam Alam Bioteknologi pada tahun 2015. Diakses pada 3/22/2015.