Bagaimana Penyelidikan dan Pembangunan Dadah Orphan Terinspirasi
Apakah ubat anak yatim dan apakah Akta Dadah Orphan? Mengapa penyelidikan dan pembangunan untuk ubat-ubatan ini penting dan apakah halangan?
Apa itu Ubat-ubatan Orphan? - Definisi
Dadah yatim adalah ubat (farmaseutikal) yang masih kurang berkembang kerana kekurangan syarikat mencari ubat yang menguntungkan. Selalunya sebab ubat tidak menguntungkan adalah terdapat sedikit orang yang akan membeli dadah apabila ditimbang terhadap penyelidikan dan pembangunan yang diperlukan untuk mengeluarkan dadah.
Dalam kata yang mudah, ubat-ubatan anak yatim adalah syarikat yang tidak mengharapkan untuk membuat banyak wang, dan sebaliknya mengarahkan usaha mereka ke dadah yang akan membawa wang.
Mengapa Beberapa Dadah adalah "Ubat-ubatan Orphan"
Syarikat farmaseutikal (ubat) dan bioteknologi sentiasa meneliti dan membangunkan ubat-ubatan baru untuk merawat keadaan perubatan, dan ubat-ubatan baru datang secara kerap. Orang yang menderita penyakit jarang atau gangguan, sebaliknya, tidak melihat perhatian penyelidikan dadah yang sama untuk penyakit mereka. Ini kerana bilangannya kecil dan begitu potensi pasaran untuk ubat-ubatan baru untuk merawat penyakit-penyakit langka (biasanya disebut sebagai "ubat orphan") juga kecil.
Penyakit jarang terjadi di kurang daripada 200,000 individu di Amerika Syarikat atau kurang daripada 5 per 10,000 individu di Kesatuan Eropah. Agensi pengawalseliaan kerajaan di Amerika Syarikat dan Kesatuan Eropah telah mengambil langkah-langkah untuk mengurangkan kesenjangan ini dalam pembangunan dadah
Insentif untuk Meningkatkan Pembangunan Dadah Orphan
Menyedari bahawa ubat-ubatan yang mencukupi untuk gangguan jarang berlaku tidak dikembangkan di Amerika Syarikat dan bahawa syarikat-syarikat dadah sebenarnya akan menanggung kerugian kewangan dalam membangunkan ubat-ubatan untuk keadaan yang jarang berlaku, Kongres AS meluluskan Akta Dadah Anak Yatim pada tahun 1983.
Pejabat US Pembangunan Produk Anak Yatim
Pentadbiran Makanan dan Dadah AS (FDA) bertanggungjawab untuk memastikan keselamatan dan keberkesanan ubat-ubatan di pasaran di Amerika Syarikat.
FDA telah menubuhkan Pejabat Pembangunan Produk Anak Yatim (OOPD) untuk membantu perkembangan dadah yatim (dan produk perubatan lain untuk gangguan jarang), termasuk menawarkan geran penyelidikan.
Dadah yatim piatu, seperti ubat-ubatan lain, masih perlu dijumpai selamat dan berkesan melalui ujian penyelidikan dan klinikal sebelum FDA akan meluluskannya untuk pemasaran.
Undang-undang Dadah Amerika Syarikat 1983
Akta Dadah Orphan menawarkan insentif untuk mendorong syarikat untuk membangunkan ubat-ubatan (dan produk perubatan lain) untuk pasaran kecil individu dengan gangguan jarang (di Amerika Syarikat, 47 peratus gangguan jarang berlaku kurang daripada 25,000 orang). Insentif-insentif ini termasuk:
- Kredit cukai persekutuan untuk penyelidikan yang dilakukan (sehingga 50 peratus daripada kos) untuk membangunkan ubat yatim piatu.
- Monopoli 7 tahun jaminan jualan dadah untuk syarikat pertama mendapat kelulusan pemasaran FDA terhadap ubat tertentu. Ini hanya terpakai kepada penggunaan ubat yang diluluskan. Satu lagi aplikasi untuk penggunaan yang berbeza juga boleh diluluskan oleh FDA, dan syarikat itu akan mempunyai hak pemasaran eksklusif untuk ubat untuk penggunaan itu juga.
- Mengetepikan bayaran permohonan kelulusan ubat dan yuran produk FDA tahunan.
Sebelum berlakunya Undang-Undang Dadah Orphan, beberapa ubat-ubatan yatim piatu telah tersedia untuk merawat penyakit-penyakit yang jarang berlaku.
Sejak Akta tersebut, lebih daripada 200 dadah yatim telah diluluskan oleh FDA untuk pemasaran di Amerika Syarikat
Kesan Akta Dadah Anak Yatim di Farmaseutikal AS
Memandangkan Akta Dadah Orphan telah wujud pada tahun 1983, ia telah bertanggungjawab terhadap perkembangan ubat-ubatan. Menjelang 2012 terdapat sekurang-kurangnya 378 ubat yang telah diluluskan melalui proses ini, dan bilangan itu terus meningkat.
Contoh Dadah yang Tersedia Oleh Akta Dadah Anak Yatim
Antara ubat-ubatan yang telah diluluskan termasuklah:
- Hormon adrenokortikotropik (ACTH) untuk merawat spasme bayi
- Tetrabenzine untuk merawat korea yang berlaku pada orang dengan penyakit Huntington
- Terapi penggantian enzim bagi mereka yang mengalami gangguan simpanan glikogen, penyakit Pompe
Penyelidikan dan Pembangunan Antarabangsa untuk Dadah Nenek
Seperti Kongres AS, kerajaan Kesatuan Eropah (EU) telah mengakui keperluan untuk meningkatkan penyelidikan dan pembangunan dadah yatim piatu.
Jawatankuasa Produk Obat Orphan
Ditubuhkan pada tahun 1995, Agensi Ubat Eropah (EMEA) bertanggungjawab untuk memastikan keselamatan dan keberkesanan ubat-ubatan di pasaran di EU. Ia menyatukan sumber saintifik dari 25 Negara Anggota UE. Pada tahun 2000, Jawatankuasa Produk Obat Orphan (COMP) telah ditubuhkan untuk mengawasi pembangunan ubat-ubatan yatim di EU.
Peraturan Produk Obat Orphan
Peraturan Produk Obat Orphan, yang diluluskan oleh Majlis Eropah, memberikan insentif untuk pembangunan dadah yatim (dan produk perubatan lain untuk gangguan jarang) di EU, termasuk:
- Penepian bayaran berkaitan dengan proses kelulusan pemasaran.
- Monopoli 10 tahun jaminan jualan ubat untuk syarikat pertama untuk mendapatkan kelulusan pemasaran EMEA terhadap ubat. Ini hanya terpakai kepada penggunaan ubat yang diluluskan.
- Kebenaran pemasaran komuniti - prosedur pemasaran terpusat yang diperluaskan kepada semua negara anggota EU.
- Bantuan protokol, yang bermaksud penyediaan nasihat saintifik kepada syarikat-syarikat dadah mengenai pelbagai ujian dan ujian klinikal yang diperlukan untuk ubat yang sedang dibangunkan.
Peraturan Produk Obat Orphan telah mempunyai kesan yang sama di UE bahawa Akta Dadah Anak Yatim di Amerika Syarikat, sangat meningkatkan pembangunan dan pemasaran ubat-ubatan yatim piatu untuk masalah jarang berlaku.
Barisan Terhadap Akta Dadah Anak Yatim
Pada masa itu terdapat banyak kontroversi ke atas Akta Dadah Orphan, dengan keperluan untuk rawatan untuk penyakit langka pada satu sisi skala, dan persoalan tentang keberlanjutan di pihak yang lain. Malangnya, perbuatan ini, di Amerika Syarikat dan di Eropah, telah meningkatkan kesedaran untuk banyak penyakit jarang berlaku, yang, apabila ditambah bersama, tidak semua yang luar biasa.
Sumber:
Herder, M. Apakah maksud Akta Dadah Anak Yatim? . PLoS Medicine . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., dan R. Griggs. Kesan yang tidak diingini bagi Produk Produk Anak Yatim bagi Gangguan Neurologi Langka. Annals of Neurology . 2012. 72 (4): 481-490.
Pentadbiran Makanan dan Ubat-ubatan AS. Menetapkan Produk Orphan: Dadah dan Produk Biologi. Dikemaskini 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesonditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm