Soalan: Apheresis Untuk Kolesterol LDL
Anak saudara lelaki berumur 12 tahun mempunyai paras kolesterol yang sangat tinggi, yang dikatakan disebabkan oleh keturunan. Tahapnya begitu tinggi sehingga doktornya mengesyorkan bahawa dia memulakan rawatan yang disebut "apheresis." Dari yang kecil saya tahu mengenainya, ini terdengar sangat drastik kepada saya. Bolehkah anda memberitahu saya tentang apheresis, dan sama ada ia adalah idea yang baik untuk kanak-kanak?
Jawapan: Terdapat beberapa bentuk gangguan warisan LDL kolesterol . Yang paling biasa adalah hiperkolesterolemia keluarga (FH). Orang yang mempunyai FH, terutama mereka yang mempunyai masalah gangguan yang lebih teruk, mempunyai risiko yang sangat meningkat untuk membasmi penyakit kardiovaskular. Tahap kolesterol LDL yang tinggi dalam keadaan ini hadir sejak lahir, dan mula merosakkan sistem kardiovaskular pada usia awal - jadi orang yang mempunyai hiperkolesterolemia keluarga perlu dirawat walaupun semasa mereka adalah anak-anak.
The mainstay of treatment for FH adalah penggunaan ubat statin . Dalam kebanyakan orang dengan keadaan ini, statin akan mengurangkan tahap kolesterol LDL dengan ketara. Tetapi pada mereka yang mempunyai bentuk statin penyakit yang teruk gagal berfungsi dengan baik, dan risiko jantung tetap tinggi. Orang-orang ini dikatakan mempunyai "hiperkolesterolemia yang tahan dadah."
Terdapat beberapa pendekatan untuk merawat pesakit dengan hiperkolesterolemia yang tahan dadah; tidak ada yang mudah atau menyenangkan. Kaedah yang tersedia, yang telah menjalani ujian yang paling adalah apheresis.
Apheresis
Dalam apheresis, darah sarat kolesterol dipam keluar dari saluran darah, dan kemudian diproses dengan cara yang membuang protein (dipanggil lipoprotein) yang mengandungi LDL-kolesterol.
Akhirnya, darah kolesterol yang dikurangkan dikembalikan kepada peredaran pesakit. (Prosedur ini agak serupa dengan hemodialisis yang digunakan untuk pesakit yang mengalami kegagalan buah pinggang.)
Apheresis dengan ketara mengurangkan tahap kolesterol LDL sebanyak 75%. Walau bagaimanapun, kerana hati pada pesakit ini menghasilkan banyak kolesterol LDL, tahap LDL akan kembali dalam masa beberapa hari. Jadi apheresis biasanya perlu dilakukan sekurang-kurangnya sekali seminggu, dan kadang-kadang dua kali seminggu.
Memulakan terapi apheresis, jelas, adalah komitmen utama dalam masa dan kesulitan, dan ia juga sangat mahal. Di samping itu, ia boleh menghasilkan beberapa kesan sampingan yang biasa, termasuk tekanan darah rendah, anemia , dan sakit kepala. Akhirnya, sama seperti pada pesakit yang mempunyai hemodialisis, mereka yang mempunyai apheresis umumnya perlu menjalani prosedur pembedahan untuk membuat fistula arteriovenous (pembedahan yang menghubungkan arteri dan vena di bawah kulit), yang memudahkan penyerahan darah ke saluran darah yang diperlukan oleh apheresis .
Keberkesanan apheresis pada kanak-kanak dengan gangguan kolesterol teruk telah dikaji. Berikut adalah apa yang UpToDate , rujukan elektronik untuk doktor dan pesakit, katakan mengenai hasil apheresis pada kanak-kanak:
Keselamatan dan keberkesanan apheresis LDL jangka panjang dinilai dalam kajian 11 kanak-kanak dengan hiperkolesterolemia genetik yang teruk (termasuk kanak-kanak dengan homozygous FH) yang dirawat selama 2 hingga 17 tahun. Tiada kematian jantung, infark miokard bukan maut, atau prosedur revascularization koronari. Regresi lesi arteri koronari yang ditubuhkan, serta pencegahan perkembangan lesi aorta dan koronari baru, telah ditunjukkan.Dalam erti kata lain, walaupun semua kelemahan apheresis, sekurang-kurangnya satu kajian menunjukkan bahawa bentuk rawatan ini - pada anak-anak, sekurang-kurangnya - tidak hanya mengurangkan tahap kolesterol LDL, tetapi juga kelihatannya dapat mengurangkan risiko penyakit kardiovaskular . Jadi, walaupun semua kelemahannya, apheresis adalah sesuatu yang patut dipertimbangkan pada kanak-kanak dengan hiperkolesterolemia yang teruk yang tidak bertindak balas terhadap statin.
Jangka Panjang
Nasib baik, kini kelihatan bahawa apheresis bukanlah komitmen seumur hidup. Terima kasih kepada perkembangan terbaru dalam penyelidikan mengenai genetik manusia, beberapa rawatan baru yang sangat menjanjikan sedang dibangunkan, yang bertujuan untuk menangani masalah genetik tertentu yang menghasilkan FH. Obat-obatan baru dalam pembangunan mempunyai peluang yang sangat baik untuk mengurangkan kolesterol LDL secara berkesan ke tahap sasaran. Ia mungkin betul untuk melihat apheresis pada kanak-kanak dengan FH sebagai ukuran temporizing - sebagai cara untuk memastikan saluran darah relatif "bersih" sementara kita sedang menunggu terapi yang lebih muktamad dan lebih mudah, terapi perubatan.
Ingin mengetahui lebih lanjut? Lihat topik UpToDate, "Hypercholesterolemia Familial" untuk maklumat perubatan tambahan mendalam.
Sumber:
Rosenson RS, de Ferranti SD, Durrington P. Rawatan hiperkolesterolemia yang tahan dadah. UpToDate. Diakses, Julai 2012.