Menjanjikan Rawatan Baru
Setakat ini, tiada ubat untuk cystic fibrosis (CF), tetapi penyelidik bekerja keras untuk mencari satu. Para saintis lebih dekat sekarang berbanding sebelum ini. Selama beberapa dekad yang lalu, satu badan penyelidikan yang luas telah membawa kepada pembangunan banyak ubat dan rawatan baru yang secara dramatik telah meningkatkan baik jangka hayat dan kualiti hidup. Kesemua ini telah membuka pintu kepada penyelidikan baru yang boleh menyebabkan penyembuhan.
Berikut adalah beberapa penawar yang mungkin dikaji.
Terapi Gen
Pada tahun 1989, gen yang bertanggungjawab menyebabkan fibrosis cyst ditemui: gen CFTR . Penemuan ini menarik untuk komuniti CF. Ramai yang percaya bahawa penemuan ini akan membawa kepada penawar melalui terapi gen.
Malangnya, itu belum lagi berlaku, tetapi bukan kerana kurang mencuba. Banyak kajian telah dilakukan untuk mencuba dan membetulkan kecacatan genetik tetapi tidak ada satu pun yang berjaya. Masalah terbesar dengan terapi gen selama ini telah mencari vektor yang secara berkesan dapat membawa gen yang diperbetulkan ke sel.
Masih ada harapan untuk terapi gen, walaupun. Pada bulan Julai 2009, sekumpulan penyelidik di University of North Carolina di Chapel Hill mempunyai keputusan yang sangat baik menggunakan virus selesema biasa sebagai vektor untuk memindahkan gen dalam sampel makmal tisu paru-paru. Pasukan penyelidik kini berusaha untuk melemahkan virus sejuk supaya rawatan dapat diuji pada orang dengan fibrosis sista.
VX-770
VX-770 adalah ubat yang diuji oleh Vertex Pharmaceuticals pada orang dengan fibrosis sista yang mempunyai sekurang-kurangnya satu salinan mutasi G551D. Dadah sebenarnya boleh menargetkan kecacatan pada gen CFTR dan memulihkan keupayaannya untuk membuka saluran klorida, sehingga membolehkan garam mengalir masuk dan keluar dari sel dengan betul.
Tidak seperti terapi gen, VX-770 tidak akan menggantikan gen yang cacat. Sebaliknya, jika berjaya, VX-770 akan memperbaiki masalah dalam gen sedia ada.
VX-809
VX-809 adalah ubat lain yang diuji oleh Vertex Pharmaceuticals pada orang yang mempunyai dua salinan mutasi ΔF508-CFTR. Ia sama dengan VX-770 kerana ia mungkin dapat garam mengalir melalui sel dengan betul, tetapi ia berfungsi sedikit berbeza. Sekiranya ia berfungsi seperti yang diharapkan para penyelidik, VX-809 akan membuka saluran klorida dengan memindahkan protein CFTR ke tempat yang betul pada membran sel udara.
Miglustat
Miglustat adalah ubat yang dihasilkan oleh Actelion Pharmaceuticals yang sudah digunakan untuk merawat keadaan lain, tetapi kini sedang dikaji untuk digunakan pada orang dengan fibrosis sista yang mempunyai dua salinan mutasi ΔF508-CFTR. Kajian ini adalah kecil (ia terdiri daripada hanya 15 orang peserta), tetapi setakat ini hasilnya menjanjikan. Miglustat telah dapat membalikkan kecacatan CFTR dan memulihkan aktiviti normal ke sel.
Ataluren
Ataluren, yang pernah dipanggil PTC124, sedang dikaji oleh PTC Therapeutics sebagai ubat yang mungkin untuk orang-orang dengan CF yang mempunyai mutasi yang tidak masuk akal. Dalam mutasi yang tidak masuk akal, kod seketika "muncul" di tengah-tengah kod normal dalam gen CFTR.
Kod karut bertindak seperti tanda berhenti, menghalang sel daripada membaca sebarang kod yang berlaku selepasnya. Ataluren mungkin dapat membetulkan masalah itu dengan membantu sel-sel untuk mengabaikan tanda berhenti dan terus membaca kod yang berlaku selepas itu, dengan itu memulihkan fungsi normal ke sel-sel.
> Sumber:
> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "Suatu Epitel Sel Pernafasan CF Secara Kronik Dirawat oleh Miglustat Memperolehi Bukan CF Seperti Phenotype". Jurnal Amerika Sel Sel Pernafasan dan Biologi Molekul . Ogos 2009.
> Yayasan Cystic Fibrosis. Jun 2009. Paip Pembangunan Dadah. 24 Julai 2009.
> Zhang L, Button B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, et al. 2009 "Pengiriman CFTR ke 25% Sel Epiteli Surface Surface Mengembalikan Kadar Normal Pengangkutan Mucus ke Epitel Udara Airway Fibrosis Cystic". PLoS Biol 7 (7): e1000155. doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 24 Julai 2009.