Tinjauan Transplantasi Sel Stem untuk Myelofibrosis Rendah
Memilih rawatan optimum untuk myelofibrosis utama boleh mencabar. Selalunya tidak ada satu pilihan yang jelas. Terdapat beberapa rawatan untuk myelofibrosis utama, tetapi hanya transplantasi sel stem hematopoietik (juga dirujuk sebagai pemindahan sumsum tulang) adalah kuratif.
Kenapa Tidak Setiap Orang Mendapatkan Transplantasi?
Penyembuhan bunyi yang hebat, jadi anda mungkin hairan mengapa semua orang dengan myelofibrosis utama tidak menerima pemindahan.
Ini semua tentang baki risiko dan faedah.
Rawatan dalam myelofibrosis utama didorong oleh kategori risiko berdasarkan tanda-tanda dan gejala yang anda alami. Sekiranya anda tidak mempunyai simptom atau mempunyai gejala penyakit berisiko rendah, kelangsungan hidup selepas diagnosis adalah 15.4 tahun. Dalam kes ini, komplikasi yang berpotensi (penyakit kronik akut atau kronik berbanding penyakit hos dan kematian) yang berkaitan dengan pemindahan lebih besar daripada manfaat penawar. Kajian telah menunjukkan bahawa kelangsungan hidup lima tahun pada orang yang mempunyai risiko rendah atau penyakit pertengahan-1 adalah lebih rendah jika mereka menjalani pemindahan stem hematopoietik. Walau bagaimanapun, dalam penyakit pertengahan-2 dan berisiko tinggi, kelangsungan hidup lima tahun bertambah baik pada orang yang menerima pemindahan berbanding mereka yang tidak.
Sekiranya anda mempunyai myelofibrosis primer berisiko tinggi-2 atau berisiko tinggi, pemindahan stem hematopoietik (HSCT) adalah rawatan pilihan. Oleh kerana usia yang lebih tua meningkatkan risiko komplikasi yang berkaitan dengan pemindahan (kebanyakannya menengah ke penyakit korusif berbanding dengan penyakit host ), HSCT secara historis telah disediakan untuk orang yang mempunyai myelofibrosis primer di bawah usia 60 tahun.
Sejak usia median orang dengan myelofibrosis primer pada diagnosis adalah 67, ini secara signifikan menghadkan bilangan orang dengan myelofibrosis primer yang calon yang berpotensi untuk terapi ini. Selain itu, penderma yang disukai untuk HSCT adalah adik yang dipadankan. Seorang adik beradik (ibu dan bapa yang sama sebagai penerima) mempunyai satu dalam empat peluang untuk menjadi satu pertandingan, seterusnya mengehadkan bilangan orang yang boleh menjalani terapi ini.
Prognosis Post-Transplantation
Pada masa ini, 40 hingga 60 peratus orang yang mempunyai myelofibrosis primer yang menjalani pemindahan hidup selama sekurang-kurangnya tiga hingga empat tahun. Terdapat beberapa bukti yang menunjukkan bahawa menjalani splenectomy (pembuangan limpa) sebelum transplantasi dikaitkan dengan kadar survival yang lebih baik terutamanya pada lelaki, tetapi sebab untuk ini tidak difahami sepenuhnya. Selain itu, orang yang membangunkan myelofibrosis selepas polycythemia vera atau thrombocythemia penting kelihatan mempunyai kadar kelangsungan hidup yang lebih baik selepas pemindahan daripada orang dengan myelofibrosis utama.
Siapa Tidak Layak?
Sesetengah orang yang mempunyai penyakit berisiko tinggi bukan calon HSCT. Ini terutamanya ditentukan oleh kemungkinan hidup selepas HSCT.
Perkara-perkara seperti limpa besar yang berlebihan (lebih daripada lapan inci di bawah tulang rusuk) dan lebih daripada 20 pemindahan darah sebelum pemindahan (terutamanya jika anda mempunyai kedua-duanya) telah dikaitkan dengan kelangsungan hidup lima tahun yang lebih rendah selepas transplantasi.
Bagaimana Jika Anda Tidak Layak?
Jadi apa yang disyorkan jika anda mempunyai myelofibrosis primer berisiko tinggi tetapi anda tidak layak untuk HSCT atau anda tidak mempunyai penderma? Jika anda mempunyai gejala seperti pembesaran limpa yang menyakitkan, keletihan, sakit tulang, peluh malam, dan lain-lain, ruxolitinib mungkin terapi yang munasabah.
Ruxolitinib telah terbukti mengurangkan simptom, mengurangkan saiz limpa, dan memperbaiki anemia pada orang dengan myelofibrosis primer. Alternatif lain untuk HSCT mungkin pendaftaran pada percubaan klinikal. Ini akan memberi anda akses kepada ubat-ubatan yang dikaji sebagai terapi berpotensi untuk myelofibosis utama awal.
Ia bukan pembelajaran mudah bahawa anda tidak layak untuk menyembuhkan, tetapi ingat untuk meneroka semua pilihan anda.
Masa Depan Transplantasi sebagai Rawatan
Dengan penambahbaikan rawatan di sekitar pemindahan, seperti rejimen yang digunakan untuk menyiapkan sumsum tulang sebelum pemindahan dan ubat-ubatan yang digunakan untuk mencegah rasuah berbanding penyakit tuan rumah, lebih banyak pemindahan dilakukan kepada orang-orang yang berumur 60 tahun dan dengan penderma alternatif (saudara-mara tidak sempurna dipadankan atau dipadankan dengan penderma yang tidak berkaitan).
Sesetengah pusat akan memindahkan orang dengan myelofibrosis sehingga usia 75 tahun.
Semoga dengan penambahbaikan yang berterusan, HSCT akan tersedia untuk lebih banyak orang dengan myelofibrosis. Kerana myelofibrosis primer adalah keadaan yang jarang berlaku, ia akan mengambil masa bertahun-tahun sebelum kita mempunyai pemahaman yang jelas tentang peranan penderma alternatif di HSCT untuk gangguan ini.
Sumber:
Ballen K. Bagaimana menguruskan pertanyaan pemindahan dalam myelofibrosis. Jurnal Kanser Darah. 2012; 2: e59.
Tefferi A. Pengurusan myelofibrosis primer. Dalam: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Diakses pada 29 Jun 2016.)