Tinjauan Pilihan Rawatan Tambahan
Terapi kuratif hanya untuk myelofibrosis primer (PMF) adalah pemindahan sel stem , bagaimanapun, terapi ini disyorkan untuk pesakit berisiko tinggi dan perantaraan sahaja. Walaupun dalam kumpulan ini, umur dan keadaan perubatan lain dapat meningkatkan risiko yang berkaitan dengan pemindahan dengan ketara menjadikannya terapi kurang dari ide. Selain itu, tidak semua orang yang mempunyai PMF berisiko tinggi dan menengah akan mempunyai penyumbang pemindahan sel stem yang sesuai (adik yang dipadankan atau penderma yang tidak berkaitan).
Adalah disyorkan bahawa orang yang berisiko rendah PMF menerima rawatan yang bertujuan untuk mengurangkan gejala yang berkaitan dengan penyakit ini.
Mungkin doktor anda telah menasihatkan bahawa pemindahan bukanlah pilihan terbaik untuk anda, atau tiada penderma yang sesuai dapat dikenalpasti, atau anda tidak boleh menerima terapi lini pertama lain untuk PMF. Sememangnya, soalan seterusnya mungkin-apakah pilihan rawatan lain yang tersedia? Mujurlah, terdapat banyak kajian berterusan yang cuba mencari pilihan rawatan tambahan. Kami akan mengkaji beberapa ubat ini secara ringkas.
Perencat JAK2
Ruxolitinib , perencat JAK2, merupakan terapi pertama yang disasarkan untuk PMF. Mutasi dalam gen JAK2 telah dikaitkan dengan perkembangan PMF.
Ruxolitinib adalah terapi yang sesuai untuk orang-orang dengan mutasi ini yang tidak dapat menjalani pemindahan sel stem. Nasib baik, ia telah dapat membantu walaupun pada orang tanpa mutasi JAK2.
Terdapat penyelidikan yang berterusan untuk membangunkan ubat-ubatan serupa (perencat JAK2 lain) yang boleh digunakan dalam rawatan PMF serta menggabungkan ruxolitinib dengan ubat-ubatan lain.
Momelotinib adalah satu lagi perencat JAK2 yang dikaji untuk rawatan PMF. Kajian awal menyatakan bahawa 45 peratus orang yang menerima momelotinib mempunyai pengurangan saiz limpa.
Kira-kira separuh daripada orang-orang yang belajar mengalami peningkatan dalam anemia dan lebih daripada 50 peratus dapat menghentikan terapi transfusi. Thrombocytopenia (kiraan platelet rendah) boleh berkembang dan boleh menghadkan keberkesanan. Momelotinib akan dibandingkan dengan ruxolitinib dalam fasa 3 kajian untuk menentukan peranannya dalam rawatan untuk PMF.
Dadah Imunomodulator
Pomalidomide adalah ubat imunomodulator (ubat-ubatan yang mengubah sistem imun). Ia berkaitan dengan thalidomide dan lenalidomide. Secara umum, ubat-ubatan ini diberikan dengan prednisone (ubat steroid).
Thalidomide dan lenalidomide telah dikaji sebagai pilihan rawatan di PMF. Walaupun kedua-duanya menunjukkan manfaat, penggunaannya sering dihadkan oleh kesan sampingan. Pomalidomide telah dibangunkan sebagai pilihan yang kurang toksik. Sesetengah pesakit mengalami peningkatan dalam anemia tetapi tiada kesan dilihat pada saiz limpa. Memandangkan manfaat terhad ini, terdapat kajian berterusan yang melihat penggabungan polmalidomide dengan agen lain seperti ruxolitinib untuk rawatan PMF.
Ubat Epigenetic
Ubat epigenetik adalah ubat-ubatan yang mempengaruhi ekspresi gen tertentu dan bukan mengubahnya secara fizikal. Satu kelas ubat ini adalah agen hypomethylating, yang termasuk azacitidine dan decitabine.
Ubat-ubat ini kini digunakan untuk merawat sindrom myelodysplastic . Kajian yang mengkaji peranan azacitidine dan decitabine adalah dalam peringkat awal. Ubat-ubatan lain adalah perencat histone deacetlyase (HDAC) seperti givinostat dan panobinostat.
Everolimus
Everolimus adalah ubat yang dikelaskan sebagai perencat kinase mTOR dan imunosupresan. Ia adalah FDA (Pentadbiran Makanan dan Dadah) yang diluluskan untuk rawatan beberapa kanser (payudara, karsinoma sel renal, tumor neuroendocrine, dan lain-lain) dan untuk mencegah penolakan organ pada orang yang telah menerima pemindahan organ (hati atau buah pinggang). Everolimus diambil secara lisan.
Kajian awal menunjukkan bahawa ia boleh mengurangkan gejala, saiz limpa, anemia, kiraan platelet dan kiraan sel darah putih.
Imetelstat
Imetelstat telah dikaji dalam beberapa jenis kanser dan myelofibrosis. Dalam kajian awal, ia telah menyebabkan pengampunan (tanda dan gejala PMH) dalam sesetengah orang dengan PMF berisiko atau berisiko tinggi.
Jika anda tidak bertindak balas terhadap rawatan lini pertama, mendaftar dalam percubaan klinikal boleh memberi anda akses kepada terapi novel. Pada masa ini, terdapat lebih daripada 20 ujian klinikal yang menilai pilihan rawatan untuk orang yang mempunyai myelofibrosis. Anda boleh membincangkan pilihan ini dengan doktor anda.
> Sumber:
> Cervantes F. Bagaimana saya merawat myelofibrosis utama. Darah. 2014; 124: 2635-2642.
> Geyer HL dan Mesa RA. Terapi untuk neoplasma myeloproliferatif: kapan, agen mana, dan bagaimana? Darah. 2014; 124: 3529-3537.