Sindrom Myelodysplastic, atau MDS, termasuk pelbagai gangguan yang mempengaruhi fungsi sumsum tulang. Sum-sum tulang membuat sel-sel darah merah baru, sel-sel putih dan platelet untuk pembekuan, sehingga fungsi sumsum yang lemah boleh membawa kepada anemia, jumlah sel yang rendah, dan masalah lain.
Keprihatinan utama dengan MDS adalah: a) pertimbangan rendah ini dan semua masalah yang berkaitan; dan b) potensi MDS untuk berkembang menjadi leukemia myeloid akut, atau AML.
Jenis-jenis MDS yang berbeza diperlakukan dengan sangat berbeza. Tidak semua terapi MDS sesuai untuk setiap pesakit dengan MDS. Pilihan untuk rawatan MDS termasuk rawatan sokongan, terapi intensiti rendah, terapi intensiti tinggi, dan / atau percubaan klinikal.
Pertimbangan Rawatan
Apabila membincangkan pelan rawatan MDS dengan doktor anda, faktor yang berkaitan dengan pesakit yang dipanggil dapat menjadi sangat penting. Contoh faktor-faktor yang berkaitan dengan pesakit termasuk berikut:
- Bagaimana anda dapat bersaing dengan aktiviti harian sebelum diagnosis MDS
- Keadaan perubatan lain yang anda miliki
- Umur awak
- Kos kewangan pelbagai rawatan
- Risiko rawatan yang boleh diterima oleh anda
Ciri-ciri bentuk MDS anda juga sangat penting. Contoh ciri-ciri dan penemuan spesifik termasuk:
- Penanda dan keputusan pengujian genetik tulang sumsum anda, yang membantu menentukan pilihan yang tersedia untuk anda, kemungkinan MDS anda akan berkembang menjadi leukemia , dan hasil apa yang mungkin diharapkan dari terapi tertentu.
- Bagaimana MDS anda memberi kesan kepada bilangan sel yang sihat dalam darah beredar anda
- Betapa teruknya penyakit anda dari segi jumlah "letupan" yang tidak matang dalam sumsum anda
Matlamat anda untuk apa yang anda mahu untuk mendapatkan rawatan juga faktor ke dalam pelan. Contoh-contoh matlamat rawatan yang berbeza termasuk yang berikut:
- Hanya berasa lebih baik
- Hadkan keperluan anda untuk mendapatkan banyak pemindahan
- Meningkatkan anemia , neutropenia , dan thrombocytopenia anda
- Memperoleh pengampunan
- Menyembuhkan MDS anda
Tonton dan Tunggu
Bagi pesakit yang mempunyai MDS berisiko rendah seperti yang ditentukan oleh Sistem Penanda Prognostik Antarabangsa, atau IPSS, dan jumlah darah lengkap yang stabil (CBC) , kadang-kadang pendekatan terbaik untuk terapi adalah pemerhatian dan sokongan, seperti yang diperlukan.
Dalam kes ini, anda perlu dipantau untuk perubahan dalam sumsum anda yang mungkin menunjukkan kemajuan penyakit. CBC biasa, serta aspirat sumsum tulang dan biopsi , boleh menjadi sebahagian daripada pemantauan.
Penjagaan Sokongan
Penjagaan sokongan merujuk kepada terapi yang digunakan untuk merawat dan mengurus MDS; rawatan ini dapat meningkatkan keadaan seseorang, tetapi mereka berhenti menyerang sel-sel yang menyebabkan MDS.
Transfusi
Sekiranya jumlah darah anda semakin menurun dan anda mengalami gejala, anda mungkin mendapat manfaat daripada pemindahan darah merah atau platelet. Keputusan untuk menjalani pemindahan darah bergantung kepada keadaan perubatan lain yang anda miliki dan bagaimana perasaan anda.
Terlalu Besi dan Terapi Chelation
Jika anda mula memerlukan pemindahan darah berganda setiap bulan, anda mungkin berisiko untuk membangunkan keadaan yang dipanggil beban besi.
Tahap tinggi besi dalam pemindahan sel darah merah boleh menyebabkan peningkatan dalam besi di dalam badan anda. Tahap tinggi seperti besi sebenarnya boleh merosakkan organ-organ anda.
Doktor boleh merawat dan mencegah beban besi daripada pelbagai pemindahan menggunakan ubat-ubatan yang disebut chelators besi, yang termasuk terapi oral, deferasirox (Exjade), atau infusi yang dipanggil deferoxamine mesylate (Desferal). Garis panduan amalan oleh Rangkaian Kanser Komprehensif Kebangsaan, atau NCCN, kriteria tawaran yang boleh digunakan oleh doktor untuk menentukan sama ada anda memerlukan terapi chelation besi.
Faktor Pertumbuhan Seseorang yang mempunyai anemia MDS boleh mendapat manfaat daripada menerima ubat-ubatan faktor pertumbuhan yang dikenali sebagai ejen rangsangan erythropoietin atau protein (ESA).
Contoh-contoh ESA termasuk epoetin alfa (Eprex, Procrit atau Epogen) atau yang lebih lama bertindak darbepoetin alfa (Aranesp). Ubat-ubatan ini diberikan sebagai suntikan ke dalam tisu lemak anda (suntikan subkutaneus). Walaupun ubat-ubat ini tidak membantu semua pesakit MDS, mereka mungkin dapat membantu mencegah penyebaran darah dalam sesetengahnya.
Doktor anda mungkin menawarkan untuk memulakan anda pada faktor perangsang koloni , seperti G-CSF (Neupogen), atau GM-CSF (leukine) , jika kiraan sel darah putih anda menjadi rendah akibat MDS anda. Faktor-faktor merangsang koloni membantu meningkatkan badan anda untuk menghasilkan lebih banyak penyakit yang melawan sel-sel darah putih yang dipanggil neutrofil. Jika bilangan neutrofil anda rendah, anda menghadapi risiko yang lebih tinggi untuk membina jangkitan berbahaya. Perhatikan tanda-tanda jangkitan atau demam, dan lihat pembekal penjagaan kesihatan secepat mungkin jika anda bimbang.
Terapi Intensif Rendah
Terapi intensiti rendah merujuk kepada penggunaan kemoterapi intensiti rendah atau agen yang dikenali sebagai pengubah respon biologi. Rawatan ini terutamanya disediakan dalam persekitaran pesakit luar, tetapi sesetengah daripada mereka mungkin memerlukan rawatan sokongan atau kemasukan ke hospital sesekali, misalnya, untuk merawat jangkitan yang dihasilkan.
Terapi Epigenetic
Sekumpulan ubat yang dikenali sebagai agen hypomethylating atau demethylating adalah senjata terbaru dalam memerangi MDS.
Azacitidine (Vidaza) telah diluluskan oleh FDA untuk digunakan dalam semua klasifikasi Perancis-Amerika-Inggeris (FAB) dan semua kategori risiko IPSS MDS. Ubat ini umumnya diberikan sebagai suntikan subkutaneus selama 7 hari berturut-turut, setiap 28 hari untuk sekurang-kurangnya 4-6 kitaran. Kajian azacitidine telah menunjukkan kadar tindak balas 60 peratus, dengan kira-kira 23 peratus mencapai pengampunan separa atau lengkap penyakit mereka. Azacitidine sering menyebabkan penurunan awal dalam jumlah sel darah yang mungkin tidak pulih sehingga selepas satu atau dua kitaran pertama.
Satu lagi jenis agen hipometilasi yang digunakan dalam terapi untuk MDS adalah decitabine (Dacogen). Sangat serupa dengan struktur azacitidine, ia juga diluluskan oleh FDA untuk semua jenis MDS. Regimen rawatan umumnya dikaitkan dengan toksisiti jenis-intensiti rendah, dan oleh itu ia juga dianggap sebagai terapi intensiti rendah. Decitabine boleh diberikan secara intravena atau subcutaneously. Satu kajian di mana decitabine diberikan secara intravena selama 5 hari menunjukkan kadar remisi lengkap hampir 40 peratus. Rejimen dos ganti sedang disiasat.
Terapi Imunosupresif dan Penunjuk Respons Biologik
Dalam MDS, sel darah merah, sel darah putih dan platelet dibunuh atau mati sebelum mereka matang untuk dibebaskan dari sumsum tulang ke dalam aliran darah. Dalam sesetengah kes, limfosit (sejenis sel darah putih) bertanggungjawab untuk ini. Bagi mereka pesakit, ia mungkin berkesan menggunakan terapi yang memberi kesan kepada sistem imun.
Non-kemoterapi, ejen intensiti rendah (pengubahsuaian tindak balas biologi) termasuk anti-thymocyte globulin (ATG), siklosporin, thalidomide, lenalidomide, protein fusion reseptor faktor nekrosis anti-tumor, dan analog analog D. Semua ini telah menunjukkan sekurang-kurangnya beberapa ujian awal, tetapi ramai yang memerlukan lebih banyak ujian klinikal untuk memahami keberkesanan dalam pelbagai jenis MDS.
Orang yang mempunyai jenis MDS tertentu yang dipanggil 5q-sindrom, di mana terdapat kecacatan genetik dalam kromosom 5, mungkin mempunyai tindak balas terhadap ubat yang dipanggil lenalidomide (Revlimid). Lazimnya, lenalidomide digunakan pada pesakit dengan MDS risiko rendah atau rendah IPSS pertengahan yang bergantung kepada pemindahan darah sel darah merah. Dalam kajian lenalidomide, ramai pesakit telah mengurangkan keperluan pemindahan - hampir 70 peratus, sebenarnya - tetapi terus mengalami tunjang platelet rendah dan neutrofil. Faedah merawat MDS berisiko tinggi, atau subtipe selain 5q-sindrom dengan lenalidomide masih dikaji.
Terapi Intensiti Tinggi
Kemoterapi
Pesakit tertentu yang berisiko tinggi MDS, atau jenis FAB RAEB dan RAEB-T, boleh dirawat dengan kemoterapi intensif. Kemoterapi ini, jenis yang sama yang digunakan dalam rawatan leukemia myelogenous akut (AML), bertujuan untuk menghancurkan populasi sel yang tidak normal dalam sumsum tulang yang membawa kepada MDS.
Walaupun kemoterapi mungkin memberi manfaat kepada beberapa pesakit MDS, adalah penting untuk mempertimbangkan bahawa pesakit yang lebih tua dengan keadaan perubatan lain menghadapi risiko tambahan. Manfaat berpotensi terapi perlu melebihi risiko yang terlibat.
Penyelidikan sedang dijalankan untuk membandingkan hasil kemoterapi intensif berbanding azacitidine atau decitabine.
Pemindahan Stem Sel
Pesakit yang mempunyai IPSS MDS berisiko tinggi boleh mencapai penyembuhan penyakit mereka dengan pemindahan stem alot allen. Malangnya, sifat berisiko tinggi prosedur ini mengehadkan penggunaannya. Malah, pemindahan sel stem alogeneik boleh mempunyai kadar kematian yang berkaitan dengan rawatan sehingga 30%. Oleh itu, terapi ini biasanya hanya digunakan pada pesakit muda yang berada dalam keadaan baik.
Kajian semasa menyiasat peranan bukan-myeloablative yang dipanggil "mini" pemindahan pada pesakit yang lebih tua dengan MDS. Walaupun jenis pemindahan ini secara tradisional dianggap sebagai kurang berkesan daripada pemindahan standard, ketoksikan yang menurun mungkin menjadikan mereka pilihan untuk pesakit yang sebaliknya akan tidak layak.
Ringkasan:
Kerana pelbagai jenis MDS dan jenis pesakit yang berbeza, tidak ada satu-saiz-sesuai-semua rawatan. Oleh itu, adalah penting bagi pesakit MDS untuk membincangkan semua pilihan dengan pasukan penjagaan kesihatan mereka, dan mencari terapi yang akan memberi mereka manfaat terbaik dengan jumlah toksisinya yang paling sedikit.
Percubaan klinikal dengan terapi baru untuk MDS sedang dijalankan, jadi teruskan. Sebagai contoh, ruxolitinib (Jakafi) sedang disiasat untuk rawatan pesakit dengan MDS risiko rendah atau pertengahan-1.
Sumber:
Greenberg PL, Attar E, Bennett JM, et al. Sindrom Myelodysplastic: Garis Panduan Amalan Klinikal dalam Onkologi. JNCCN. 2013; 11 (7): 838-874.
Kantarjian H, O'Brien S, Giles F, et al. Menurunkan jadual dos yang rendah (100 mg / m2 / Course) dalam sindrom myelodysplastic (MDS). Perbandingan 3 jadual dos yang berlainan. Darah. 2005; 106 abstrak. Asbtract 2522.
Malcovati L, Hellström-Lindberg E, Bowen D, et al. Diagnosis dan rawatan sindrom myelodysplastic primer pada orang dewasa: cadangan daripada LeukemiaNet Eropah. Darah . 2013; 122 (17): 2943-2964.
Nimer, S. "Myelodysplastic Syndromes" Darah Mei 2008. 111: 4841- 4851.
Scott, B., Deeg, J. "Myelodysplastic Syndromes" Kajian Tahunan Perubatan 2010. 61: 345-358.